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吃靶向药一个月多少钱(70万砍到3万3)

阿立指南 生活指南 2023-07-09 16:07:01 147

2021年11月11日,国家医保目录药品谈判现场,福建省医保局药械采购监管处处长张劲妮作为国家医保局谈判代表再现“灵魂砍价”。在这场谈判中,双方用了一个半小时,与企业谈判代表进行了8次商量。而此次谈判的中最引人注目的就是诺西那生钠注射液,这种药最高时每瓶70万元,后降至每瓶50多万元,在医保谈判后纳入医保后降至3.3万元一瓶。

70万砍到3万3,SMA靶向药诺西那生钠到底是什么药?

那么诺西那生钠注射液到底是什么药物呢?在此之前,我们先要了解一下脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)这个疾病。

脊髓性肌萎缩症(Spinal Muscular Atrophy,SMA):

是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,在新生儿中的发病率约为 1/6000-1/10000。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。在诺西那生钠注射液上市之前,此病属于无药可治的情况,国内及全世界范围内对SMA的治疗措施仅限于呼吸支持、营养支持、骨科矫形等辅助治疗方法。

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诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA),渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,目前,该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019 年 2 月 22 日,诺西那生钠注射液正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q 脊髓性肌萎缩症(SMA),并成为中国首个治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的药物。

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诺西那生钠(Spinraza)是一种反义寡核苷酸,可改变SMN2基因的剪接,增加全功能性SMN蛋白的生产,属于一种基因疗法药物。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,可以直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程,该药物在2018年11月颁布的2018年国际盖伦奖(2018 International Prix Galien)中荣获"最佳生物技术产品"的荣誉。

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可能很多人都没听过脊髓性肌萎缩,确实,这是一种罕见病——有研究指出其发病率为 4~10 例 / 10 万活产儿。脊髓性肌萎缩在之前没有太有效的治疗方法,只能通过对症治疗来延长生存期。现在不光有药用,价格也大大被砍低。对少数群体的照顾,最能体现一个社会的文明程度。

这也是国家的力量!每一个小群体都不应该被放弃 何其有幸 身在华夏 生在盛世!

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